|
VAIHTOEHTOUUTISET Lähde-osoite: https://vunet.net __________________________________________________________________________Geenimuunneltu kantasoluhoito tarjoaa toivoa tyypin 1 diabeteksen parantamiseksi Mahdollinen parannuskeino tyypin 1 diabetekseen saattaa olla lähempänä kuin koskaan. Uusi, uraauurtava tutkimus osoittaa, että geenimuunneltujen haiman saarekesolujen siirto onnistui tuottamaan potilaalla omaa insuliinia ilman, että hänen tarvitsisi käyttää immuunivastetta heikentäviä lääkkeitä. Kyseessä on ensimmäinen kerta, kun luovuttajalta saatuja saarekesoluja on muokattu geneettisesti siten, että ne pystyvät välttämään ihmisen immuunijärjestelmän hyökkäyksen kokonaan. Tyypin 1 diabeteksessa immuunijärjestelmä hyökkää virheellisesti haiman insuliinia tuottavia saarekesoluja vastaan. Perinteisiä hoitomuotoja ovat elinikäiset insuliinipistokset tai harvinaiset siirtoleikkaukset, jotka edellyttävät riskialttiiden immuunijärjestelmää lamaavien lääkkeiden pitkäaikaista käyttöä. Tässä tapauksessa 42-vuotias mies, joka on sairastanut tyypin 1 diabetesta lapsuudestaan saakka, sai geenimuunneltuja saarekesoluja siirrettynä kyynärvarteensa. Ennen siirtoa tutkijat muokkasivat soluja CRISPR-tekniikalla kolmella tavalla: kaksi muunnosta poisti solujen immuunijärjestelmän tunnistamia merkkejä, ja kolmas lisäsi CD47-proteiinin, joka estää synnynnäistä immuunivastetta. 12 viikon kuluessa muunnellut solut alkoivat tuottaa insuliinia vastauksena glukoosiin, ilman että immuunijärjestelmä tuhosi niitä ja ilman hylkimistä estävien lääkkeiden tarvetta. Vain ne solut, joissa oli kaikki kolme geenimuunnosta, selvisivät ja toimivat, mikä vahvistaa geenieditointistrategian toimivuuden. Vaikka potilas ei saanut tarpeeksi soluja päästäkseen kokonaan eroon ulkoisesta insuliinista, tutkimus osoittaa, että toiminnalliset, immuunijärjestelmää pakenevat soluhoidot voivat selvitä ja toimia ihmiskehossa. Lähde: “Survival of Transplanted Allogeneic Beta Cells with No Immunosuppression,” New England Journal of Medicine (2025) |
|
|